• 歐洲藥品管理局認可先導化合物MP1032在治療杜興氏肌肉營養不良症（DMD）方面具有高度未被滿足的醫療需求
• 該認定為更安全的長期治療鋪平了道路
• MP1032已證明具有保持肌肉功能和減少炎症的能力，而不會干擾正常的細胞過程

(SeaPRwire) –   蘇黎世，2025年7月29日 – 一家開發用於治療炎症和傳染性疾病的製藥公司MetrioPharm，今天宣布歐洲藥品管理局已授予其先導化合物MP1032用於治療患有杜興氏肌肉營養不良症（DMD）的兒童的孤兒藥資格（ODD）。 此一里程碑建立在美國FDA的ODD之上，突顯了MP1032作為同類首創療法的潛力，該療法可以最大限度地減少對高劑量皮質類固醇的依賴，因為皮質類固醇會引起嚴重的副作用，如骨質疏鬆症、生長遲緩和代謝問題。

EMA的ODD提供重要的激勵措施，包括EMA提供的協議協助、費用減免以及批准後在歐盟長達12年的市場獨佔期（由於DMD的兒科重點而從10年延長）。 該監管驗證建立在引人注目的臨床前數據之上，這些數據表明MP1032具有保持肌肉功能和減少炎症的能力，而不會干擾正常的細胞過程。

MetrioPharm首席執行官Thomas Christély表示：「FDA和EMA的雙重ODD，以及已獲得的FDA罕見兒科疾病認定，對於MetrioPharm和DMD社群來說都是遊戲規則的改變者。 MP1032的獨特機制——調節過度活躍的免疫細胞中的粒線體ROS——可以透過削減皮質類固醇劑量和副作用來改變DMD的長期管理。 我們正在加速MP1032進入II期試驗，與患者團體合作，並探索合作夥伴關係，以便將其帶給需要更安全選擇的兒童。 除了DMD之外，我們的平台以宿主為導向的方法已在自體免疫疾病甚至大流行病中顯示出前景，正如我們由HERA資助的COVID-19 IIa期研究證明的那樣。」

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關於MP1032

MetrioPharm的領先候選藥物MP1032是一種獨特的小分子，透過解決活化免疫細胞中發生的核心自然代謝過程，來針對活化免疫細胞的過度反應。 這些細胞的粒線體透過增強能量代謝來對活化做出反應，進而導致產生過多的活性氧（ROS）。 MP1032是一種同類首創的抗炎藥，可減少過多的ROS，而不會干擾其他細胞的生理ROS水平，而這些細胞對於正常細胞功能至關重要，從而具有出色的安全性。 作為單一療法，MP1032產生與皮質類固醇（基於可體松的療法）相似的治療效果，但沒有嚴重的副作用。 與傳統的抗炎藥不同，它模仿皮質類固醇作為單一療法的益處，但避免了其毒性，如在DMD、多發性硬化症、關節炎等臨床前模型中所證明的那樣。 其以宿主為導向的特性也使其適用於傳染病，在131名住院COVID-19患者中進行的IIa期數據（發表於）證實了其安全性和針對病毒性炎症的有效性——無論病原體如何。

關於DMD

DMD是最常見的肌肉營養不良症。 它是一種遺傳性疾病，其特徵是進行性肌肉退化； 症狀通常在兩歲到三歲之間的幼年時期開始。 該疾病主要影響男孩，導致嚴重的肌肉萎縮和心臟衰竭。 DMD顯著縮短了預期壽命。 現有的標準療法包括數十年來使用高劑量皮質類固醇進行治療，這會導致嚴重的副作用，但可以顯著減緩疾病的進展。

關於MetrioPharm AG

MetrioPharm總部位於瑞士蘇黎世，在德國柏林設有研發子公司，是一家私人生物技術公司，率先開發用於治療炎症、自體免疫和傳染病的的小分子療法。 其ROS調節平台產生了強大的產品線，包括用於多發性硬化症、關節炎、敗血症、炎症性腸道疾病、牛皮癬和孤兒適應症（如DMD作為先導）的疾病特異性組合。

在傳染病方面，MetrioPharm正在根據其成功的COVID-19 IIa期研究推進大流行病準備工作，該研究由歐洲健康緊急應變管理局（HERA）提供的790萬歐元贈款資助。 MP1032以宿主為導向的機制針對免疫過度反應，而不是針對特定病毒，從而為新興威脅提供了一種快速反應工具。 憑藉在臨床前和臨床研究中展現出的強大安全性，MetrioPharm已準備好進行策略性合作和實現更多里程碑。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述涉及風險和不確定性，並且與MetrioPharm AG截至本新聞稿發布之日的評估一致。 此類前瞻性陳述既不是承諾也不是保證，而是受到眾多風險和不確定性的影響。 對於此類數據和資訊的及時性、準確性或完整性，不作任何責任或保證，也不作任何聲明（如有），並且不應明確或暗示地依賴此類數據和資訊。

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