(SeaPRwire) –   — NDA accepted and granted Priority Review following its Breakthrough Therapy designation granted in January 2022 —

— NDA is supported by data from successful Phase III ESLIM-01 trial in patients with adult primary immune thrombocytopenia who have received at least one previous therapy —

香港和上海和FLORHAM PARK,N.J.,2024年1月10日 — HUTCHMED (China) Limited(“”) (Nasdaq/AIM:​HCM; HKEX:​13)今天宣布,關於治療成人原發性免疫性血小板減少症(“ITP”)的索夫列普尼的新藥申請(“NDA”)已被中國國家藥品監督管理局(“NMPA”)接受審查並獲得優先審查待遇。索夫列普尼是一種新型、選擇性的口服靶向脾酪氨酸激酶(“Syk”)的抑制劑,正在開發用於治療血液學性惡性腫瘤和免疫性疾病。

NDA的支持資料來自ESLIM-01期,一項在中國188例曾接受至少一線標準治療的成人原發性ITP患者中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照的III期試驗。2023年8月,HUTCHMED報告該試驗在用索夫列普尼治療患者組中顯示出了臨床意義重大且統計學顯著高於用安慰劑治療患者組的持久性反應率。次要終點如反應率和安全性也都達到了。完整結果將適時公佈。導致ESLIM-01試驗的概念驗證研究結果已在發表。

NMPA於2022年1月為該指征在ESLIM-01試驗中研究的索夫列普尼授予突破性治療指定(“BTD”)。NMPA授予此指定是因為索夫列普尼是一種可能治療嚴重疾病的新藥,對此類疾病目前沒有有效治療選擇,且臨床證據顯示其相比現有治療方式具有顯著優勢。

「我們很高興已經啟動在中國為索夫列普尼提交NDA的滾動申報程序,以期能將此新治療帶給ITP患者,」HUTCHMED執行董事長、首席執行官兼首席科學官魏國蘇博士表示。「我們的申請包括在中國成功完成的III期ESLIM-01試驗數據,該試驗顯示索夫列普尼對患者的持久反應率。ITP成人患者存在顯著的新治療需求,以顯著改善生活品質。」

關於索夫列普尼

索夫列普尼是一種新型、選擇性的口服Syk抑制劑。Syk是B細胞受體和FcR信號的主要組成部分,是治療多種B細胞淋巴瘤亞型和自身免疫疾病的既定靶點。

中國研究發表在顯示,在以前治療過的ITP患者中,索夫列普尼能迅速且持久地提高血小板計數。在接受推薦II期劑量(300毫克每日一次,“RP2D”)的患者中,40%的患者在第14-24周的6次訪視中維持4次以上的血小板計數≥50×10⁹/L,達到持久反應。所有RP2D患者之前都接受過糖皮質激素治療,80%之前接受過血小板生成素或血小板生成素受體激動劑治療。在試驗第24周結束前接受所有劑量治療的患者中,7%的患者因治療引發事件導致劑量減量或中斷,但無人因此停藥。第24周前沒有超過1例的3級或以上不良事件發生。

索夫列普尼目前仍在臨床研究階段,其安全性和有效性尚未獲得任何監管機構評估。

HUTCHMED目前全球保留索夫列普尼的所有權利。除ITP外,索夫列普尼也在研究溫性抗體性溶血性貧血()和惰性非霍奇金淋巴瘤()。

關於ITP

ITP是一種自身免疫性疾病,特徵為免疫性破壞血小板和減少血小板生成。ITP患者存在過度出血和瘀傷的增加風險。¹ITP也與疲勞(成人ITP患者報告率高達39%)和生活品質下降有關。^2,3,4,5,6成人原發性ITP的發病率為每年每10萬成年人3.3例,患病率為每10萬成年人9.5例。⁷根據此患病率,中國估計有約11萬ITP患者。另外,美國、德國、法國、義大利、西班牙、英國和日本估計有5.6萬例,不包括中國在內的主要藥物市場估計有約14.5萬例慢性ITP患者。⁸

成人ITP是一種異質性疾病,即使在最佳治療下也可能長期持續多年。儘管有多種不同作用機制的治療選擇,但疾病慢性化仍然是一個問題。許多患者對治療發展抗藥性而易復發。⁹因此,對目前可用藥物敏感性有限的患者群體尚存在顯著人口,需要新治療選擇。

由於ITP中血小板破壞通過Syk依賴性吞噬FcγR結合血小板來介導,Syk抑制代表一種治療ITP的有希望方法。¹⁰

關於HUTCHMED

HUTCHMED(Nasdaq/AIM: ​HCM; HKEX: ​13)是一家創新型商業階段生物製藥公司。公司致力於發現、全球開發和商業化針對性治療和免疫治療用於治療癌症和免疫性疾病。公司約有5,000名員工,其中約1,800名在腫瘤免疫學領域。自成立以來,HUTCHMED一直專注於將腫瘤候選藥物從內部研發帶到全球患者,公司首三款腫瘤藥物已在中國和美國上市。欲知更多資訊,請訪問: 或關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含根據美國《1995年私人訴訟改革法案》定義的「安全港」條款中的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映HUTCHMED目前對未來事件的預期,包括其對向NMPA提交索夫列普尼ITP治療NDA的預期以及提交時間,索夫列普尼治療ITP患者的潛在療效,以及索夫列普尼在此和其他指征的進一步開發。前瞻性陳述涉及風險和不確定性。該等風險和不確定性包括對NDA審批所依據臨床數據的假設,是否能夠從監管機構獲得加速審批或任何審批,索夫列普尼的安全性概況,HUTCHMED是否能夠資助、實施和完成索夫列普尼在中國和其他地區的進一步臨床開發和商業化計劃,以及COVID-19對整體經濟、監管和政治狀況的影響。現有和潛在投資者應審慎依賴此類前瞻性陳述,該陳述僅適用於本新聞稿日期。有關其他風險的進一步討論,請參閱HUTCHMED向美國證券交易委員會、香港聯合交易所有限公司和AIM提交的文件。HUTCHMED不承擔更新或修改任何信息的義務,不論是否由於新信息、未來事件或情況變化而導致。

聯繫方式