(SeaPRwire) –   新聞稿

FundaMental Pharma GmbH 宣布在Cell Reports Medicine 期刊發表一項使用雙峰介面抑制劑治療肌萎縮性側索硬化症的突破性概念驗證研究

德國海德堡，2024 年 2 月 7 日 – FundaMental Pharma GmbH（以下簡稱「FundaMental」或「公司」）是一家開發治療多種神經退化性疾病的第一流小分子抑制劑的神經科學公司。該公司今日宣布由海德堡大學神經生物學家在亥德堡大學使用 FundaMental Pharma 的雙峰介面抑制劑小分子 FP802 完成的一項突破性研究正式發表。這項研究為治療肌萎縮性側索硬化症 (ALS) 提供了關鍵的臨床前概念驗證數據。

研究小組由海德堡大學教授暨 FundaMental Pharma 聯合創始人希爾瑪．貝丁 (Hilmar Bading) 領導，該研究顯示 FP802 治療可降低 ALS 黃金標準小鼠模型的神經學評分和死亡率。最重要的是，經過驗證的 ALS 臨床生物標誌物神經絲輕鏈 (Nf-L) 隨著積極的治療效果一併降低。研究小組進一步證明 FP802 也可保護人類 ALS 患者腦類器官免於麩胺酸神經毒性（ALS 發病機制的主要推手），突顯出這項臨床前研究結果極有可能轉化為患者療法。

FundaMental Pharma 正投入開創性研究，基於突破性分子機制，利用小分子雙峰介面抑制劑安全對抗麩胺酸神經毒性（也稱興奮性神經毒性），原理為特別鎖定 N-甲基-D-天門冬胺酸 (NMDA) 受體和 TRPM4 之間的介面（Yan 等人，Science 2020 年）。雙峰介面抑制劑是一種全新類別的藥物，可安全改善麩胺酸神經毒性，而麩胺酸神經毒性是神經退化的常見原因。

FundaMental Pharma 執行長暨聯合創始人湯瑪斯．舒爾茨 (Thomas Schulze) 表示：「我們目前正致力開發口服生物可利用的雙峰介面抑制劑，我們學術界聯合創始人所發表的這項最新研究強烈地肯定了我們的工作，並指示我們以 ALS 作為新型藥物的初始適應症。」

FundaMental Pharma 聯合創始人希爾瑪．貝丁教授補充道：「FP802 在保護源自人類 ALS 患者的大腦類器官方面的成功突顯出我們臨床前研究結果的轉化性，讓人們得以一窺雙峰介面抑制劑對患者的潛在影響。」

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關於 FundaMental Pharma GmbH

FundaMental Pharma（以下簡稱「FundaMental」）是一家神經科學公司，由海德堡大學分拆而出，專注開發治療多種神經退化性疾病的第一流小分子抑制劑。FundaMental 的科學家正開發一全新類別的藥物，可安全對抗麩胺酸神經毒性，而麩胺酸神經毒性是神經退化的常見原因。儘管 FundaMental 目前專注於肌萎縮性側索硬化症 (ALS) 和亨丁頓舞蹈症，這些分子的應用範圍可望擴及各種神經退化性疾病，例如失智症和年齡相關的記憶喪失。如需進一步資訊，請瀏覽：