• VG801是首個獲得FDA批准的新型mRNA反式剪接基因療法IND，它能將全長功能性ABCA4基因遞送至目標細胞，從基因根源治療與ABCA4突變相關的視網膜營養不良症
• VG801 IND的批准使ViGeneron的臨床階段產品線擴展至兩個項目，並運用其新穎的基因療法遞送技術平台vgAAV衣殼和REVeRT
• 獲FDA選中參與罕見疾病終點指標推進(RDEA)試點計劃

(SeaPRwire) –   慕尼黑，2024年12月18日 — ViGeneron GmbH，一家新一代臨床階段基因療法公司，今天宣佈美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批准其針對VG801的臨床試驗新藥 (IND) 申請，這項潛在的變革性基因療法將用於治療史塔加特氏病及其他與ABCA4基因突變相關的視網膜營養不良症。

VG801 利用ViGeneron專有的雙腺相關病毒載體技術REVeRT（通過mRNA反式剪接的重構），因為人類ABCA4編碼序列約有6.7kb大小，過大而無法包裝到單個腺相關病毒載體中 (Nature Communications 2023, PMID: 37852949)。REVeRT 通過雙腺相關病毒載體轉導實現全長ABCA4信使核糖核酸 (mRNA) 的重構。每個載體攜帶一半的ABCA4編碼序列，產生兩個分離的pre-mRNA，它們通過反式剪接形成全長mRNA，隨後轉譯成功能蛋白。VG801 利用新型vgAAV衣殼，源自ViGeneron專有的vgAAV技術，旨在實現廣泛的視網膜轉導 (EMBO Mol Med 2021, PMID: 33616280)。

“通過遞送全長功能性ABCA4基因，VG801具有治療史塔加特氏病及其他ABCA4相關視網膜營養不良症的潛力，” ViGeneron的聯合創始人兼首席執行官Caroline Man Xu博士評論道。“VG801 IND的批准，加上我們正在進行的針對視網膜色素變性的VG901臨床試驗，使我們的臨床階段產品線擴展至兩個項目，並突顯我們致力於推進具有新穎技術的新一代基因療法，以解決重大的未滿足醫療需求。”

一期/二期多中心、開放標籤、劑量遞增臨床試驗將評估VG801的安全性和耐受性以及初步療效。該研究將在全球範圍內招募患者，作為VG801臨床開發的全球監管策略的一部分，並計劃在未來幾個月向歐洲藥品管理局 (EMA) 提交臨床試驗申請 (CTA)。

ViGeneron還自豪地宣佈，FDA已選中其參與罕見疾病終點指標推進 (RDEA) 試點計劃的提案。RDEA計劃旨在促進創新和推進罕見疾病藥物開發項目。作為RDEA計劃的一部分，ViGeneron將在整個新型療效終點指標開發過程中與FDA合作，並獲得更多與FDA會面的機會。值得注意的是，FDA在2024年至2027財政年度每年接受的RDEA項目不超過三個。

關於史塔加特氏病和VG801

史塔加特氏病是最常見的遺傳性視網膜疾病 (IRD)，全球約有八千分之一到一萬分之一的人患病。史塔加特氏病是由ABCA4基因突變引起的，與其他ABCA4相關視網膜營養不良症一樣，會導致視力逐漸下降，在某些情況下甚至會導致法定失明。目前，沒有批准的治療方法可以阻止疾病進展，突顯了對有效治療方法的重大未滿足醫療需求。

VG801是一種新型mRNA反式剪接基因療法，它使用雙腺相關病毒 (AAV) 載體遞送全長人類天然ABCA4基因。通過靶向基因補充的基因根源，VG801旨在治療患有雙等位基因ABCA4突變相關史塔加特氏病及其他ABCA4相關視網膜營養不良症的患者。VG801在史塔加特氏病動物模型中已證明全長ABCA4基因的體內功能性和表達，以及在非人類靈長類動物視網膜中的高效、持久表達和安全性。此外，VG801已在人類視網膜類器官中有效地重構全長ABCA4基因。

關於ViGeneron GmbH

ViGeneron致力於將基因療法創新帶給有需要的人們。公司正在推進其專有的臨床階段基因療法產品線，以治療眼科疾病，同時與眼科疾病、中樞神經系統、心血管疾病及其他疾病領域的領先生物製藥公司合作。ViGeneron的三個新一代基因療法平台旨在解決現有基於腺相關病毒 (AAV) 的基因療法的局限性。第一個是vgAAV載體平台，它能提高靶細胞的轉導效率，並旨在克服生物屏障，從而實現新型、侵入性較小的給藥途徑，如玻璃體內注射和全身給藥。第二個是REVeRT（通過mRNA反式剪接的重構）技術平台，它允許在任何可用於給定衣殼靶向的組織中有效重構大型基因（>5kb）。第三個是AAV反式激活，這是一個基於CRISPR-Cas的AAV基因療法平台，它通過增加或抑制基因表達來實現體內一個或多個基因的調控。ViGeneron是一家私營公司，由在AAV載體技術和臨床眼科基因療法項目方面擁有豐富經驗的經驗豐富的團隊於2017年創立，公司位於德國慕尼黑。欲了解更多信息，請訪問。