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北京和麻省劍橋,2023年8月31日– CANbridge製藥有限公司(「CANbridge」,股份代號:1228.HK),一家總部設在中國的全球生物製藥公司,致力於研發和商業化治療罕見病和腫瘤適應症的革命性療法,今天公佈了截至2023年6月30日止六個月的財務業績,以及公司最新情況。

CANbridge創始人、董事長兼CEOJames Xue博士表示:「在產品方面,上半年對CANbridge來說非常高產。我們實現了多項數據和監管里程碑,我們相信這將繼續為股東創造近期和長期價值。」就新數據而言,我們的幾個項目都有令人鼓舞的更新,特別是用於治療夜間發作性血紅蛋白尿症(PNH)的CAN106,以及用於治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的CAN203基因治療候選藥物。在監管方面,我們很高興LIVMARLI®(maralixibat/CAN108)已獲批在中國用於治療阿拉吉爾氏綜合徵(ALGS)患者的膽汁性瘙癢。Livmarli是中國用於該病的首款且唯一獲批產品,標誌著CANbridge的一個重要里程碑,鑑於其巨大的商業價值和擴大Livmarli標籤適應症範圍以涵蓋多種其他罕見肝病的潛力。在下半年,我們期待CANbridge能在開發罕見病領先療法的管線上取得持續進展。」

未來里程碑

  • CAN108 – 計劃在2024年第一季度在中國推出用於ALGS患者的Livmarli。
  • CAN108 – 預計2023年底前在台灣和香港獲批1歲及以上ALGS患者的Livmarli新藥上市申請(NDA)。
  • CAN108 – 預計2023年下半年公佈Mirum資助的EMBARK 2期試驗在膽道閉鎖患者中的數據。
  • CAN008 – 計劃在2024年上半年公佈2期臨床試驗數據。
  • CAN106 – 將在2023年下半年在中國開始登記一項PNH的2期臨床試驗,數據有望在2024年下半年取得。
  • 基因治療 – 推進用於治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的新型scAAV基因治療。

財務亮點

  • 收入由去年同期的人民幣3,470萬元增加人民幣840萬元,或24.2%,至截至2023年6月30日止六個月的人民幣4,310萬元,主要歸因於Hunterase®和Livmarli®的銷售增加。
  • 研發(「R&D」)開支由去年同期的人民幣1.583億元減少約人民幣1,530萬元,或9.7%,至截至2023年6月30日止六個月的人民幣1.43億元,主要是由於支付給CANbridge許可合作夥伴的首付款和里程碑付款以及技術服務費用減少,部分被折舊和攤銷費用增加所抵消。
  • 報告期內虧損由去年同期的人民幣2.49億元減少約人民幣3,080萬元,或12.4%,至截至2023年6月30日止六個月的人民幣2.182億元,主要是由於收入增加以及銷售和分銷開支、R&D開支和行政開支減少。

近期亮點

Hunterase (CAN101)是一種酶替代療法,用於治療亨特氏症(MPS II),也稱亨特綜合徵,自2018年5月起被列入中國「首批罕見病名錄」。

  • 它於2021年5月在中國內地首次上市,作為MPS II的首款且唯一酶替代療法,自那時起發現了更多新患者,截至2023年6月30日已達739例。
  • 在中國擴大了相關的商業保險計劃(惠民保)至109個城市,覆蓋人口5.86億。

LIVMARLI是一種口服、極少吸收的可逆性肝臟膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑,用於治療罕見的膽汁性肝病。CANbridge擁有LIVMARLI在大中華地區的開發、商業化以及在某些條件下生產的獨家權利。

  • 2023年5月29日,國家藥品監督管理局(NMPA)批准了CAN108,使Livmarli成為中國首款且唯一獲批上市用於治療1歲及以上阿拉吉爾氏綜合徵(ALGS)患者膽汁性瘙癢的產品。
  • CANbridge計劃在2024年第一季度在中國推出Livmarli用於ALGS。
  • Mirum在中國開展的LIVMARLI 2期膽道閉鎖(BA)研究已於2023年5月完成入組。BA的臨床試驗由Mirum進行,CANbridge根據與Mirum的許可協議提供支持。
  • 預計2023年底前獲得Livmarli在1歲及以上ALGS患者中的上市批准在台灣和香港。
  • 計劃在2023年下半年為Livmarli在台灣和中國內地PFIC患者的適應症提交新藥上市申請。

CAN106是一種新型長效單克隆抗體,用於治療補體介導的疾病,包括PNH、重症肌無力(MG)和各種其他以抗C5抗體為靶點的補體介導疾病。PNH自2018年5月起被列入中國「首批罕見病名錄」。

  • 報告了中國正在進行的CAN106 1b期試驗在PNH中的初步正面頂線數據。結果表明在安全且耐受的劑量下可達到補體功能的完全阻斷。
  • 基於1b期試驗的正面結果,CANbridge將在2023年下半年在中國開始一項PNH的註冊臨床試驗,數據可能在2024年下半年取得。

CAN008是一種糖基化CD95-Fc融合蛋白,用於治療多形性神經膠母細胞瘤(GBM)。

  • 獨立數據監測委員會(IDMC)完成了對中國新診斷GBM患者的CAN008 2期研究的中期分析和審查,並建議繼續試驗,不需要對目前的試驗設計進行任何更改。

CAN103是一種酶替代療法,用於治療高雪氏病(GD),GD自2018年5月起被列入中國「首批罕見病名錄」。

  • 完成了在中國進行的1/2期臨床試驗的A部分,並在2023年第一季度啟動了B部分,後者將作為潛在的註冊試驗。
  • CAN103是中國首個臨床階段的GD酶替代療法。

在基因治療方面,CANbridge推進了其世界一流的基因治療平台,以腺相關病毒(AAV)為基因遞送載體,具有作為許多遺傳性疾病一次性持久療法的潛力。Fabry病和SMA已自2018年5月起被列入中國「首批罕見病名錄」。

  • 委任Jason West博士為基因治療研究副總裁。West博士在基因治療開發、平台創新和臨床候選藥物等領域具備專長。
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