• 試驗性細胞治療 bemdaneprocel (BRT-DA01) 在低劑量和高劑量組所有 12 名參與者中通過一年後都耐受良好,沒有重大安全問題。
  • 一年後,探索性臨床終點整體有所改善,高劑量組的參與者顯示出更大的改善。
  • 所有參與者一年的評估顯示移植、細胞存活和植入的可行性。
  • 正在為預計將於 2024 年上半年 (H1) 開始招募參與者的 II 期研究進行計劃。

柏林麻薩諸塞州劍橋,2023年8月28日——拜耳股份公司和 BlueRock Therapeutics LP,拜耳股份公司的一家臨床階段細胞治療公司及全資獨立運營的子公司,今天宣佈了有關 bemdaneprocel (BRT-DA01)用於治療帕金森病的 I 期臨床試驗的積極數據詳情,這是一種來自幹細胞的調查性治療。這些數據在丹麥哥本哈根舉行的帕金森病和運動障礙國際大會上進行了介紹。


BlueRock Therapeutics (PRNewsfoto/BlueRock Therapeutics)

該研究達到了主要目標,證明了低劑量和高劑量組所有 12 名參與者的安全性和耐受性,在一年內沒有報告與 bemdaneprocel 相關的嚴重不良事件 (SAE)。報告了兩起與 bemdaneprocel 無關的 SAE,一起癲癇發作歸因於手術程序,一起 COVID 案例。兩者都沒有後遺症地痊癒。此外,18F-DOPA PET 成像掃描顯示低劑量和高劑量組均有細胞存活和植入的證據。18F-DOPA PET 成像是一種神經放射學技術,用於可視化和評估帕金森病中的多巴胺活性。

探索性臨床終點在兩個組中都有改善,高劑量組的參與者顯示出更大的改善,這是通過運動障礙學會統一帕金森病評分量表第三部分 (MDS-UPDRS 第三部分) 和 Hauser 日記進行評估的,這些工具用於評估帕金森病嚴重程度運動症狀。

「這項 I 期開放標籤研究的數據非常令人鼓舞,」加州大學爾灣分校醫學院神經學系主任、該研究的主要研究員之一 Claire Henchcliffe 博士說。「雖然這是一項小型開放標籤研究,但達到研究的主要安全性和耐受性目標以及看到的初步臨床結果改善代表了一大步向前。現在的希望是這些趨勢會持續並在對帕金森病患者的對照臨床試驗中轉化為有意義的益處。」

使用 Hauser 日記,其將患者分為「ON」狀態(症狀控制良好)和「OFF」狀態(症狀惡化)。高劑量組的參與者與基線相比,在沒有令人不安的異常運動的「ON」狀態時間改善了 2.16 小時。「OFF」狀態的時間在一年後相應減少了 1.91 小時。低劑量組的參與者與基線相比,「ON」狀態時間沒有令人不安的異常運動改善了 0.72 小時,「OFF」狀態時間相應減少了 0.75 小時。

在高劑量組中,使用 MDS-UPDRS 第三部分在「OFF」藥物狀態下測量 bemdaneprocel 的影響,與基線相比減少了 13.0 分。低劑量組減少了 7.6 分。

「對於掙扎於帕金森病的患者來說,新的治療方法的需求是明確的,」BlueRock Therapeutics 高級副總裁兼開發主管 Ahmed Enayetallah 說。「我們很高興能夠分享這項 I 期研究的結果,並期待將 bemdaneprocel 推進到下一階段的臨床測試。」

根據這些結果,正在為預計將於 2024 年上半年 (H1) 開始招募患者的 II 期研究進行計劃。

「幾十年來,數百萬帕金森病患者的標準治療只有微小的改善,隨著人口老齡化,現有的未滿足醫療需求只會越來越高,」拜耳醫藥事業部執行委員會成員、研發主管 Christian Rommel 說。「這項 I 期臨床試驗的積極結果明顯是一大步向前,這讓我們更接近為患者提供新的治療選擇。」

關於 bemdaneprocel (BRT-DA01) 和 I 期試驗

Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一種調查性細胞治療,旨在替換帕金森病中喪失的多巴胺產生神經元。這些多巴胺神經元前體來自人胚幹細胞 (PSC)。在一項外科手術中,這些神經元前體被植入帕金森病患者的大腦中。當移植時,它們有可能重建帕金森病嚴重影響的神經網絡,並恢復患者的運動和非運動功能。

這項 I 期研究是一項多中心、多站點、開放標籤、非隨機、非對照研究。12 名受試者在雙側後交連輸注了兩種不同劑量水平的 bemdaneprocel 細胞,並接受為期 1 年的免疫抑制療法。A 組(5 名受試者)每側輸注 0.9 百萬個細胞。B 組(7 名受試者)每側輸注 270 萬個細胞。在 1 年時評估了安全性和耐受性,以及細胞存活的證據和運動效應。還評估了移植的可行性。所有評估將在 2 年內繼續進行。

移植手術由紀念斯隆-凱特琳癌症中心神經外科主任 Viviane Tabar 醫生和多倫多西部醫院神經外科主任、多倫多大學神經外科主席 Andres Lozano 醫生進行。參與者在 Weill Cornell Medicine 的 Harini Sarva 醫生、加州大學爾灣分校的 Claire Henchcliffe 醫生和多倫多大學健康網絡及多倫多大學的神經調節和多學科護理主席 Alfonso Fasano 醫生的臨床網點進行隨訪。

披露:

紀念斯隆-凱特琳癌症中心 (MSK):Tabar 醫生與 BlueRock 有財務利益關係。MSK 與 BlueRock 有機構財務利益關係。請注意,由於所引用的研究與 MSK 授權給 BlueRock 的技術有關,因此包含上述機構披露語言。
多倫多大學健康網絡 (UHN):UHN 與 BlueRock 有機構財務利益關係。

有關 I 期試驗的更多信息,請訪問 clinicaltrials.gov (NCT04802733)。

關於帕金森病

帕金森病是一種進行性神經變性疾病,由神經元死亡引起。